Pablo Menéndez es uno de los cinco investigadores en España a quiénes el Consejo Europeo de Investigación (ERC) ha concedido una beca Proof of Concept para financiar la transferencia de un proyecto de investigación básica, previamente financiado por la misma entidad, a su ámbito de aplicación. De las 146 becas solicitadas, el ERC ha concedido 55, a las que destinará un total de 25 millones de euros. Cinco de estas PoC se han concedido a investigadores de centros de España, concentrando la mayoría, 4, en centros catalanes.

Pablo Menéndez es jefe del grupo de investigación de Biología de células madre, leucemia del desarrollo e inmunoterapia del Instituto de investigación contra la leucemia Josep Carreras. La beca PoC de Menéndez destinará 150.000 euros a dar continuidad al proyecto IT4-TALL, INFANTLEUKEMIA, probando la viabilidad, eficacia y seguridad de una nueva terapia CAR contra antígeno CD1a en células T corticales de pacientes refractarios de Leucemia Linfoblástica Aguda tipo T (LLA-T). Este tipo de leucemia presenta un pronóstico desfavorable, y las opciones terapéuticas no han mejorado apenas en 20 años, en especial para los pacientes en recaída o refractarios.

Las terapias CAR consisten en utilizar células sanas del sistema inmunitario y modificarlas con un receptor de antígeno quimérico (CAR, en sus siglas en inglés), para que sean capaces de reconocer y atacar específicamente las células que tengan ese antígeno. Este tipo de terapias son muy prometedoras porque pueden dirigir células del sistema inmune a atacar únicamente células tumorales, evitando los efectos secundarios de otro tipo de terapias y pudiendo, además, permanecer como defensa adquirida para evitar recaídas en el organismo del paciente.

Este tipo de terapia ha mostrado una muy buena respuesta en pacientes en recaída o refractarios de Leucemia Linfoblástica Aguda de células B (LLA-B). Sin embargo, la inmunoterapia con células CAR-T para tratar la LLA-T aún no se ha explorado bien dado que tanto las células T tumorales como los linfocitos T sanos expresan los mismos antígenos diana, provocando un fratricidio de las células CAR-T, o inmunodeficiencia.

Pablo Menéndez propone un CAR contra el antígeno CD1a, específico para el subtipo cortical de LLA-T que no provoca fratricidio ni genera aplasia T, según demostró en un estudio publicado en 2019 en la prestigiosa revista científica sobre hematología Blood. A pesar de este hallazgo, son necesarias ciertas mejoras para aumentar su eficacia y seguridad de cara a un ensayo clínico fase I inminente. El proyecto obtenido va a permitir llevar a cabo las adecuaciones necesarias exigidas por la AEMPS (Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios) para que dicho ensayo clínico pueda producirse.

El ERC, creado por la Unión Europea en 2007, es la principal organización europea de financiación de la investigación de vanguardia. Cada año, selecciona y financia a los mejores y más creativos investigadores, de cualquier nacionalidad y edad, para llevar a cabo proyectos en Europa. Hasta la fecha, el ERC ha financiado a más de 9.000 investigadores de alto nivel en diversas etapas de sus carreras. Ofrece cuatro planes básicos de subvenciones: Subvenciones de inicio, de consolidación, avanzadas y de sinergia; y está dirigido por un órgano rector independiente, el Consejo Científico.