La Iniciativa de Respondedores Excepcionales busca desvelar el contexto común genético y epigenético de pacientes con distintos tipos de cáncer que responden favorablemente de forma excepcional a tratamientos contra estas enfermedades.

Para dilucidar la viabilidad de esta iniciativa y proceder al análisis y tratamiento de datos, se analizaron de forma restrospectiva diferentes muestras guardadas de tejido tumoral, y siempre que fuera posible también de tejido sano, de pacientes con respuestas inusualmente profundas o duraderas al tratamiento sistémico contra el cáncer. Se secuenciaron ADN y ARN e hicieron otras pruebas epigenéticas y de inmunohistoquímica para encontrar posibles candidatos moleculares responsables de esta respuesta, concluyendo que las muestras y datos obtenidos de forma retrospectiva son válidos para emprender el estudio, como recoge este artículo publicado en el Journal of the National Cancer Institute.

Comparar los datos de análisis moleculares de tumores en pacientes con una respuesta excepcional con los datos de pacientes que recibieron tratamientos similares puede desvelar las bases moleculares de respuestas excepcionales. Con los resultados se dispondrá de información para el diseño de nuevos fármacos que mimeticen esa respuesta, para desarrollar nuevos tratamientos o aumentar la eficacia de los ya existentes.