La Iniciativa de Responedors Excepcionals busca desvetllar el context comú genètic i epigenètic de pacients amb diferents tipus de càncer que responen favorablement de manera excepcional a tractaments contra aquestes malalties.

Per dilucidar la viabilitat d'aquesta iniciativa i procedir a l'anàlisi i tractament de dades, es van analitzar de forma retrospectiva diferents mostres guardades de teixit tumoral, i sempre que fos possible també de teixit sa, de pacients amb respostes inusualment profundes o duradores al tractament sistèmic contra el càncer. Es van seqüenciar ADN i ARN i van fer altres proves epigenètiques i d'immunohistoquímica per trobar possibles candidats moleculars responsables d'aquesta resposta, concloent que les mostres i dades obtingudes de manera retrospectiva són vàlides per a emprendre l'estudi, com recull aquest aquest article publicat al Journal of the National Cancer Institute.

Comparar les dades d'anàlisi moleculars de tumors en pacients amb una resposta excepcional amb dades de pacients que van rebre tractaments similars pot desvetllar les bases moleculars de respostes excepcionals. Amb els resultats es disposarà d'informació per al disseny de nous fàrmacs que mimetitzin aquesta resposta, per desenvolupar nous tractaments o augmentar l'eficàcia dels ja existents.