En la Fase I del ensayo, aprobado por la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS), han participado 10 pacientes refractarios en todos los tratamientos convencionales aprobados, procedentes de diversas comunidades autónomas y de otros países europeos. Los objetivos del estudio se han centrado en la seguridad y en establecer la dosis óptima. En la Fase II, se incluirán al menos 20 pacientes más. Según explica el dr. Briones "los resultados se están analizando y se debe seguir haciendo el seguimiento, pero estamos muy satisfechos con los datos de seguridad y eficacia".

Los medicamentos celulares CAR-T de Sant Pau se fabrican a partir de los linfocitos T del mismo enfermo e incorporan una modificación, introducida mediante técnicas de ingeniería genética, que les permite expresar una molécula capaz de reconocer las células cancerosas y potenciar la destrucción del tumor. Esta molécula es el “chimérico antígeno receptor” y por eso se llaman células CAR-T.

El CAR-T desarrollado por los investigadores de Sant Pau y el Instituto de Investigación contra la Leucemia Josep Carreras es un medicamento de terapia avanzada fabricado a partir de un tipo de linfocito T llamado “de memoria” del propio paciente. Dentro del cuerpo, estas células son poco numerosas, pero extremadamente eficaces y normalmente son las encargadas de intervenir en la defensa del cuerpo en sucesivas infecciones del mismo patógeno. Estas células tienen un poderoso efecto citotóxico, calidad de ser tóxicas frente a otras células con las que se une, y viven muchos años en nuestro cuerpo. “Seleccionaremos estos linfocitos T de memoria del mismo paciente y los dotaremos de un “arma” que, cada vez que detecte uno de estos antígenos CD30, los que expresan las células tumorales del linfoma, las elimine. Gracias a su larga vida, en el cuerpo del paciente restaría un “detector y eliminador” de cualquier célula del linfoma que volviera a aparecer”, explica el Dr. Javier Briones, responsable clínico del proyecto.

El Instituto de Investigación del Hospital de la Santa Cruz y San Pablo - IIB Sant Pau, en colaboración con el Banco de Sangre y Tejidos de Cataluña, obtuvo en 2020 el certificado de cumplimiento de Normas de Correcta Fabricación por la producción de un medicamento de terapia avanzada. Esta certificación, emitida por la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) del Ministerio de Sanidad, permite la producción y control de calidad de medicamentos celulares tipo CAR-T en la sala blanca, un equipamiento especialmente diseñado para el desarrollo de medicamentos de terapia avanzada que permite a los investigadores de Sant Pau ofrecer tratamientos innovadores a sus pacientes.

Varios organismos y fundaciones han apoyado el proyecto de Sant Pau. La Fundación Josep Carreras contra la Leucemia y el Instituto de Investigación contra la Leucemia Josep Carreras han apoyado decididamente el proyecto con la adquisición de una parte importante del equipamiento y la provisión de fondos para la producción de fármacos para los 10 primeros pacientes. En este sentido, el Institut Josep Carreras adquirió dos nuevos equipos de producción celular que se han ubicado en Sant Pau. Para la compra del primero, la Fundación Josep Carreras puso en marcha en 2018 una campaña de captación de fondos con el título: "La fábrica de células imparables". En otra campaña en 2019, la Fundación Josep Carreras recaudó más de un millón de euros para impulsar el inicio de este ensayo. Otros organismos como el Instituto de Salud Carlos III, la Fundación “La Caixa” y la Asociación Española Contra el Cáncer (AECC) también han apoyado el desarrollo de este proyecto de investigación.