En la Fase I de l’assaig, aprovat per l’Agència Espanyola de Medicaments i Productes Sanitaris (AEMPS), hi han participat 10 pacients refractaris a tots els tractaments convencionals aprovats, procedents de diverses comunitats autònomes i d'altres països europeus. Els objectius de l’estudi s’han centrat en la seguretat i en establir la dosi òptima. En la Fase II, s’inclouran com a mínim 20 pacients més. Segons explica el Dr. Briones “els resultats s’estan analitzant i s’ha de continuar fent el seguiment, però estem molt satisfets amb les dades de seguretat i eficàcia”.

Els medicaments cel·lulars CAR-T de Sant Pau es fabriquen a partir dels limfòcits T del mateix malalt i incorporen una modificació, introduïda mitjançant tècniques d’enginyeria genètica, que els permet expressar una molècula capaç de reconèixer les cèl·lules canceroses i potenciar la destrucció del tumor. Aquesta molècula és el “chimeric antigen receptor” i per això s’anomenen cèl·lules CAR-T.

El CAR-T desenvolupat pels investigadors de Sant Pau i l’Institut de Recerca contra la Leucèmia és un medicament de teràpia avançada fabricat a partir d’un tipus de limfòcit T anomenat “de memòria” del propi pacient. Dins del cos, aquestes cèl·lules són poc nombroses, però extremadament eficaces i normalment són les encarregades d’intervenir en la defensa del cos en infeccions successives del mateix patogen.

Aquestes cèl·lules tenen un poderós efecte citotòxic, qualitat de ser tòxiques davant d’altres cèl·lules amb les que s’uneix, i viuen molts anys en el nostre cos. “Seleccionarem aquests limfòcits T de memòria del mateix pacient i els dotarem d’un “arma” que, cada cop que detecti un d’aquests antígens CD30, els que expressen les cèl·lules tumorals del limfoma, les elimini. Gràcies a la seva llarga vida, en el cos del pacient restaria un “detector i eliminador” de qualsevol cèl·lula del limfoma que tornés a aparèixer", explica el Dr. Javier Briones, responsable clínic del projecte.

L’Institut de Recerca de l’Hospital de la Santa Creu i Sant Pau - IIB Sant Pau, en col·laboració amb el Banc de Sang i Teixits de Catalunya, va obtenir l’any 2020 el certificat de compliment de Normes de Correcta Fabricació per la producció d’un medicament de teràpia avançada. Aquesta certificació, emesa per l’Agència Espanyola de Medicaments i Productes Sanitaris (AEMPS) del Ministeri de Sanitat, permet la producció i control de qualitat de medicaments cel·lulars tipus CAR-T a la sala blanca, un equipament especialment dissenyat per al desenvolupament de medicaments de teràpia avançada que permet als investigadors de Sant Pau oferir tractaments innovadors als seus pacients.

Diversos organismes i fundacions han donat suport al projecte de Sant Pau. La Fundació Josep Carreras contra la Leucèmia i l’Institut de Recerca contra la Leucèmia Josep Carreras han donat suport decididament al projecte amb l’adquisició d’una part important de l’equipament i la provisió de fons per la producció de fàrmacs pels 10 primers pacients. En aquest sentit, l’Institut Josep Carreras va adquirir dos nous equips de producció cel·lular que s’han ubicat a Sant Pau. Per a la compra del primer, la Fundació Josep Carreras va posar en marxa el 2018 una campanya de captació de fons amb el títol: "La fábrica de células imparables". En una altra campanya el 2019, la Fundació Josep Carreras va recaptar més d’un milió d’euros per impulsar l’inici d'aquest assaig. Altres organismes com l’Institut de Salut Carles III, la Fundació “La Caixa” i l’Associació Espanyola Contra el Càncer (AECC) també han donat suport al desenvolupament d’aquest projecte de recerca.