Una nova teràpia podria millorar la resposta a la leucèmia limfoblàstica aguda en infants
El grup de Desenvolupament i Malalties Limfocítiques de l’Institut de Recerca contra la Leucèmia Josep Carreras, liderat per la Dra. Maribel Parra, ha identificat una nova combinació de fàrmacs que permet millorar el pronòstic d’un tipus molt agressiu de leucèmia pediàtrica caracteritzada per una mala resposta a la teràpia convencional. L’estratègia terapèutica proposada pel grup de recerca redueix l’agressivitat de les cèl·lules leucèmiques i fa que responguin millor a la quimioteràpia basada en glucocorticoides.

La leucèmia limfoblàstica aguda amb origen a les cèl·lules pro-B (pro-B-ALL, per les sigles en anglès) és el tipus més freqüent de leucèmia en lactants i es caracteritza per la presència de limfòcits B immadurs a la medul·la òssia. Tot i que en general la supervivència és elevada, un de cada deu casos presenta una alteració en els cromosomes, codificada com a t(4;11), que fa que els pacients presentin recaigudes i la supervivència caigui per sota del 40%. Si bé la incorporació de noves estratègies terapèutiques basades en la immunoteràpia ha millorat el seu pronòstic, encara som lluny d’oferir una solució efectiva per als 500 infants menors d’un any que la pateixen anualment a Europa.
La recerca, encapçalada pel Dr. Oriol de Barrios i amb la col·laboració de grups de recerca dels Països Baixos, Itàlia, Alemanya i el grup del Dr. Pablo Menéndez, també de l’Institut Josep Carreras, acaba de demostrar que quantitats insuficients de la proteïna HDAC7 en les cèl·lules leucèmiques son determinants en el mal pronòstic en d’aquesta malaltia. Així, proposen una nova teràpia basada en els fàrmacs MI-538 i chidamida, capaços d’augmentar l’expressió d’HDAC7 dins les cèl·lules leucèmiques, cosa que millora la seva maduració, redueix la seva agressivitat i augmenta la seva sensibilitat a la quimioteràpia convencional.
Els resultats, publicats recentment a la revista especialitzada Biomarker Research, s’han obtingut gràcies a l’ús al laboratori de cèl·lules derivades directament de pacients amb leucèmia pro-B-ALL t(4;11) i també en models de ratolí, sempre en experiments de caràcter preclínic. En aquestes condicions, quan s’afegeix MI-538 i chidamida al tractament, es redueix el potencial leucèmic de les cèl·lules i s’endarrereix l’aparició de possibles recaigudes.
El Dr. de Barrios remarca que “els resultats de l’estudi poden contribuir a millorar el pronòstic dels lactants diagnosticats amb pro-B-ALL i alteració t(4;11)” i afegeix que “mitjançant la combinació d’aquests fàrmacs a la primera línia de tractament, es podrien reduir les dosis de teràpia convencional, disminuint així la possible aparició d’efectes secundaris i millorant la qualitat de vida dels pacients i les seves famílies”.
Aquest estudi ha rebut finançament per part del Ministerio de Ciencia e Innovación, la Generalitat de Catalunya, la Deutsche José Carreras Leukämie Stiftung, el programa de fons europeus Fight Kids Cancer i la Fundació Cris Cancer. No s’han utilitzat eines de IA generativa en l’elaboració d’aquest text.
Article de referència: de Barrios O, Ocón-Gabarró I, Gusi-Vives M, Collazo O, Meler A, Romecín PA, Martínez-Moreno A, Tejedor JR, Fraga MF, Schneider P, Bardini M, Cazzaniga G, Marschalek R, Stam RW, Bueno C, Menéndez P, Parra M. “HDAC7 induction combined with standard‑of‑care chemotherapy provides a therapeutic advantage in t(4;11) infant B‑cell acute lymphoblastic leukemia”. Biomark Res 2025; 13:99 doi:10.1186/s40364-025-00810-1.