El Instituto de Investigación contra la Leucemia Josep Carreras, centro público perteneciente a la red CERCA de la Generalitat de Catalunya, ha creado la spin-off OneChain Immunotherapeutics (OCI) que tiene como objetivo desarrollar nuevas herramientas terapéuticas en inmunooncología, con varios candidatos preclínicos basados en la tecnología CAR-T en diferentes tumores, como la leucemia linfoblástica aguda de precursores T corticales (coT-ALL), un subtipo de leucemia muy poco común, mayoritariamente pediátrico y de mal pronóstico.

Esta spin-off está financiada inicialmente a través de una ronda de capital semilla de 3.050.000€ que aportan Invivo Ventures, el Ministerio de Industria a través del CDTI-Innvierte y la Fundación Josep Carreras en una clara apuesta para acercar a los pacientes la investigación llevada a cabo por el grupo liderado por el Dr. Pablo Menéndez, profesor de investigación ICREA y director científico del Campus Clínic-UB del Instituto de investigación contra la Leucemia Josep Carreras.

El Dr. Menéndez, fundador de OCI y referente mundial en el campo de la leucemia infantil, dirige el grupo de biología de células madre, leucemia del desarrollo e inmunoterapia del Instituto Josep Carreras. Ha publicado más de 180 trabajos en las revistas científicas más prestigiosas del mundo y en su amplia trayectoria profesional destaca haber conseguido la beca trianual ED Thomas Postdoctoral Fellowship concedida por la Fundación Josep Carreras en 2006 y tres becas del Consejo Europeo de Investigación (ERC), el organismo de financiación más importante para la ciencia en Europa.

El grupo liderado por el Dr. Menéndez ha sido el primero del mundo en desarrollar y validar un CAR-T específico para CD1a para coT-ALL. El trabajo, publicado en la revista Blood, se ha realizado de momento con modelos animales utilizando tanto líneas celulares como blastos primarios derivados de pacientes con coT-ALL. Los resultados preliminares muestran que estos CAR-T persisten in vivo a largo plazo y retienen la actividad anti-leucémica.

Con la creación de esta spin-off se da un paso hacia adelante para poder desarrollar inmunoterapia celular adoptiva como los CAR-T, un tratamiento que consiste en extraer las células T del paciente (las encargadas de la defensa de nuestro organismo), modificarlas en laboratorio y volverlas a infundir al paciente. Esta modificación permite que estas células ataquen los receptores que se encuentran en la membrana de las células tumorales (llamados antígenos “CD”) y las eliminen. Con esta técnica, son las células modificadas del propio paciente las que atacan las células cancerosas de forma dirigida, sin dañar las otras células sanas. El capital conseguido en esta ronda es esencial para poder transformar los resultados de la investigación en productos que lleguen a los pacientes, ya que antes de su uso clínico se requiere pasar pruebas de seguridad, de eficacia y de escalado del proceso de fabricación que tienen un coste y una complejidad técnica muy elevadas.

Según Menéndez, “OCI es el vehículo para poder llevar a la clínica todo el trabajo que hemos ido desarrollando durante todos estos años. Es muy complicado a nivel académico poder desarrollar estas estrategias y gestionar todos los mecanismos regulatorios asociados al desarrollo de un producto. Por ello, OCI nos permitirá llevar a cabo todos los pasos necesarios con el objetivo que nuestro conocimiento pueda llegar al paciente”.

Antoni García Prat, gerente de la Fundación Josep Carreras afirma “la Fundación acompañará la inversión inicial de Invivo Ventures y CDTI como señal de apoyo a la investigación transferida y al equipo fundacional, teniendo muy en cuenta que los proyectos se dirigen a tumores hematológicos minoritarios, pediátricos o con pocas alternativas terapéuticas y que, en caso de generarse beneficio económico para la Fundación, éste se revertirá íntegramente a la lucha contra la leucemia, siempre en beneficio de los pacientes”.

El Prof. Evarist Feliu, presidente de la Comisión Delegada del Instituto de Investigación contra la Leucemia Josep Carreras, comenta: “la inmunoterapia constituye actualmente un gran escenario para el tratamiento del cáncer. Su máximo interés clínico se centra actualmente en los inhibidores de los checkpoint del sistema inmune y las estrategias de terapia adoptiva con células T, con más de 700 ensayos clínicos en todo el mundo para el tratamiento de las hemopatías malignas y, en menor medida, de los tumores sólidos”.

Jorge Alemany, CEO de OneChain, comenta: “OneChain es un ejemplo perfecto de Colaboración Público Privada (PPP) en beneficio de los pacientes: Un representante del Tercer sector (FJC) impulsa un proyecto gracias al apoyo del sector Público (ICREA y CDTI) y del esfuerzo privado (InVivo)"

El Dr. Lluís Pareras y Albert Ferrer, socios fundadores de Invivo Ventures, han señalado que “Unimos fuerzas con la Fundació Josep Carreras y el Instituto Josep Carreras para desarrollar una plataforma CAR-T con el potencial de llevar a la clínica soluciones a enfermedades hematológicas devastadoras. Esta plataforma, liderada por el Dr. Pablo Menéndez, incluye los programas CAR-T CD1a, junto con dos programas que no podemos divulgar en este momento pero que esperamos pueda mejorar de manera muy significativa las vidas de muchos pacientes oncológicos.”