La Doctora Clara Bueno ha estat la guanyadora d'enguany i desenvoluparà el seu treball a l'Institut de Recerca contra la leucèmia Josep Carreras durant dos anys, juntament amb la coinvestigadora, la Doctora Belén López Millán. Gràcies al programa de beques de la fundació, l'equip de recerca de la doctora, que porta 15 anys treballant en aquesta línia, podrà seguir investigant per millorar el tractament d'aquest tipus de leucèmia, que en l'actualitat té una mala supervivència, del 35%, comparat amb la mitjana de la més freqüent, que és del 80%. L'objectiu és entendre la resistència als glucocorticoides i generar un CAR-T biespecífic, que és la teràpia més sofisticada i el millor aliat contra la leucèmia i que de fet està revolucionant la forma en què la medicina combat la malaltia.

El projecte guanyador “Noves i innovadores estratègies terapèutiques per a pacients amb leucèmia limfoblàstica aguda B infantil amb reordenament MLL” ha estat el seleccionat seguint els criteris d'idoneïtat de l'Agència Estatal de Recerca, del Ministeri de Ciència i Innovació d'Espanya.

Existeixen molts tipus de leucèmies, però totes tenen en comú la transformació maligna d'algunes de les cèl·lules encarregades de la formació de la sang. Com a la majoria dels càncers, les cèl·lules transformades obliden el seu programa fisiològic i entren en una espiral de multiplicació descontrolada causant greus perjudicis.

La Leucèmia Limfoblàstica Aguda de cèl·lules B és el més comú dels càncers pediàtrics. Afecta als limfòcits-B, les cèl·lules immunes encarregades de la producció d'anticossos i que, en condicions normals, ens protegeixen de les infeccions. Els pacients de LLA-B pateixen infeccions recurrents, febre, blaus i anèmia severa.

Afortunadament, més del 80% dels pacients superen la malaltia gràcies a la teràpia que combina glucocorticoides amb altres agents quimioteràpics. I, més recentment, en aquells casos de mal pronòstic que recauen després de tractaments convencionals, la superen amb immunoteràpia dirigida contra el marcador CD19, específic de cèl·lules-B. No obstant això, existeixen subtipus amb mal pronòstic, com és el cas de les leucèmies amb alteracions al gen MLL que, després d'un tractament aparentment reeixit, pateixen recaigudes amb molta freqüència.

Primer pas: entendre el motiu de les recaigudes

El grup de recerca de la Dra. Bueno va determinar en treballs previs que el gen NG2 està estretament relacionat amb aquestes recaigudes, ja que promou la resistència de les cèl·lules leucèmiques als glucocorticoides. Aquest descobriment està protegit per una patent europea, per afavorir la seva implementació terapèutica en el futur.

Segon pas: el desenvolupament d'una immunoteràpia, un CAR-T bioespecífic, gràcies a la Beca Unoentrecienmil

La hipòtesi de treball de la Dra. Bueno és que una immunoteràpia dirigida contra NG2 i el marcador CD22 (les recaigudes solen presentar cèl·lules leucèmiques sense el marcador estàndard CD19) hauria de poder trobar i eliminar les cèl·lules leucèmiques MLLr LLA-B de manera selectiva i promoure la millora dels pacients. L'objectiu és el desenvolupament d'un CAR-T bioespecífic contra NG2 i CD22 capaç d'actuar en casos de recaigudes.

Un CAR-T és una teràpia que consisteix a modificar genèticament els propis limfòcits sans del pacient al laboratori perquè ells mateixos tinguin la capacitat de destruir les cèl·lules que identifiquen com a malaltes, aquelles que presenten els marcadors NG2 i CD22. Les teràpies CAR-T són l'últim i més sofisticat aliat contra el càncer, especialment la leucèmia, i estan revolucionant la forma en què la medicina combat la malaltia.

Elena Huarte-Mendicoa, directora de la Fundació Unoentrecienmil fa balanç dels deu anys i 15 projectes de recerca posats en marxa i reconeix que “és un orgull veure resultats ja tan prometedors. Ser part d'aquest moviment de lluita contra la leucèmia no només és el nostre objectiu, sinó que ja el sentim com una responsabilitat. Estem segurs que, en pocs anys, gràcies a aquesta recerca i a l'aposta per la immunoteràpia, la taxa de supervivència d'aquests nadons serà moltíssim major. Se salvaran moltes vides”.

El Doctor Evarist Feliu, vicepresident de la Fundació Josep Carreras i president de la Comissió Delegada de l'Institut de Recerca contra la Leucèmia Josep Carreras, ha estat present al lliurament de la beca i agraeix la col·laboració amb la Fundació Unoentrecienmil per avançar en la recerca i la cura de la leucèmia infantil.